Seltene Erkrankungen

Erkrankungen werden innerhalb der EU als selten bezeichnet, wenn sie weniger als fünf von 10.000 Menschen betreffen. Aktuell geht man weltweit von mehr als 6.000 verschiedenen seltenen Erkrankungen aus. Allein in Deutschland sind rund 4 Millionen Menschen davon betroffen. Seltene Erkrankungen bilden keine homogene Gruppe von Krankheiten. Gemeinsam ist ihnen jedoch, dass sie typischerweise im Kindesalter erstmalig auftreten und dass die Mechanismen, die zur klinischen Ausprägung der Erkrankung führen, oft nicht genau bekannt sind. Da meist nur begrenzte Therapiemöglichkeiten zur Verfügung stehen, erfolgt die Behandlung typischerweise in spezialisierten Referenzzentren, die langjährige Erfahrung im Umgang mit der jeweiligen Krankheit haben.